A cura di MIUR - Direzione Generale per il coordinamento la promozione e la valorizzazione della ricerca

Identificato un nuovo bersaglio terapeutico contro la SMA

Identificato un nuovo bersaglio terapeutico contro la SMA

L’inibizione della proteina JNK può rallentare la progressione dell’atrofia muscolare spinale o SMA, la grave patologia neurodegenerativa che rappresenta la più frequente causa genetica di morte nell'infanzia. A dimostrato è una ricerca pubblicata su pubblicato sulla rivista Frontiers in Molecular Neuroscience da un team di ricerca italiani dell’Università di Torino e dell’Università Statale di Milano.

L'atrofia muscolare spinale, o SMA, è una grave patologia neurodegenerativa caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni del midollo spinale, che causa progressiva debolezza, atrofia muscolare e complicazioni respiratorie. Ad oggi sono in fase di sperimentazione alcuni farmaci per contrastare la progressione della malattia aumentando la produzione di SMN, la proteina carente nella SMA, tuttavia i meccanismi molecolari alla base di questa complessa patologia non sono ancora stati del tutto chiariti.

Lo studio attuale – guidato da Alessandro Vercelli del NICO-Neuroscience Institute Cavalieri Ottolenghi di Torino e condotto in collaborazione con Tiziana Borsello del dipartimento di Scienze farmacologiche e Biomolecolari dell'Università Statale di Milano – ha approfondito il ruolo della proteina JNK nella SMA.

In particolare, i ricercatori hanno somministrato un inibitore sintetico dell'attività di JNK, chiamato D-JNKI1, in campioni di topi affetti da SMA, riscontrando negli animali un rallentamento della progressione della malattia, un significativo aumento della sopravvivenza dei motoneuroni e un miglioramento dell’innervazione dei muscoli, oltre a una parziale, ma significativa, estensione della sopravvivenza nei topi malati di SMA.

La ricerca suggerisce quindi come l’inibizione della proteina JNK possa rappresentare una futura e valida strategia terapeutica per il rallentamento della neurodegenerazione nella SMA. In ulteriori studi, i ricercatori dell’IRCCS Mario Negri hanno inoltre dimostrato come la proteina JNK regoli molti meccanismi associati a malattie neurodegenerative, come per esempio la malattia di Alzheimer.

 

Fonte Università Statale di Milano
Data pubblicazione 07/12/2018
Tag Salute , Scienze della vita