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Distrofie muscolari, la Statale fa un passo avanti

Distrofie muscolari, la Statale fa un passo avanti

Un approccio completamente diverso allo studio della distrofia muscolare apre la via allo sviluppo di trattamenti innovativi efficaci, alimentando nuove speranze nei pazienti. Questo decisivo passo in avanti è frutto della ricerca condotta dal team della professoressa Graziella Messina del Dipartimento di Bioscienze dell’Università degli Studi di Milano. I risultati dello studio, finanziato con uno Starting Grant di durata quinquennale dell’European Reserach Council (ERC), è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Nature Communications.

La comunità scientifica – spiega la ricercatrice – ha lavorato per anni per aumentare la rigenerazione del muscolo distrofico, ma questa strada non ha dato buoni risultati: il muscolo distrofico è un tessuto strutturalmente fragile e forzarlo a rigenerare, e quindi a lavorare di più, lo porta, paradossalmente, ad una esacerbazione del fenotipo: diversi studi, rimasti a lungo dimenticati, avevano invece evidenziato come le fibre muscolari che si contraggono lentamente fossero quelle che degeneravano più tardi nei pazienti. Da qui l’idea: riuscire a rallentare il muscolo distrofico, sia nella rigenerazione che nella contrazione”.

Nel corso dei loro studi i ricercatori milanesi hanno notato che l’assenza nel muscolo scheletrico di una particolare proteina, chiamata Nuclear Factor One (Nfix), rallenta la rigenerazione muscolare e converte tutte le fibre in fibre a contrazione lenta. Lavorando dunque sui topi di laboratorio affetti da distrofia, “incrociati” con topi privi di Nfix, sono riusciti a dimostrare che, in assenza di questa proteina, il muscolo distrofico viene preservato dai segni della patologia, con un marcato miglioramento della morfologia, la riduzione dell’infiammazione e il recupero della funzionalità muscolare.

Caratterizzate da atrofia del muscolo scheletrico, le distrofie muscolari compromettono la mobilità dei pazienti e, nei casi più gravi, le funzioni respiratorie e cardiache. È vero che muscolo può rigenerarsi dopo un danno acuto grazie alle cellule staminali adulte (chiamate “cellule satelliti”), ma nel caso delle distrofie muscolari – dove la degenerazione del muscolo è cronica – i ricercatori hanno riscontrato che i tentativi di rigenerazione con cellule satelliti portano progressivamente al loro esaurimento e alla sostituzione del muscolo con tessuto connettivo e adiposo.

Tra le varie terapie proposte per la distrofia muscolare – spiegano i ricercatori milanesi – sono stati sviluppati molti tentativi volti ad aumentare la rigenerazione muscolare, per rendere i muscoli distrofici ipertrofici, quindi più forti, e per contrastarne la progressiva degenerazione: questo risultato si è tuttavia ottenuto a spese della proliferazione e del differenziamento delle cellule satelliti: i pochi trial clinici si sono rivelati privi di successo, proprio a causa del rapido consumo del pool di cellule satelliti”.

Fonte Università degli Studi di Milano
Data pubblicazione 29/12/2017
Tag Scienze della vita