A cura di MIUR - Direzione Generale per il coordinamento la promozione e la valorizzazione della ricerca

AIFA, un milione di euro all’Università di Modena per ricerca sulla SLA

AIFA, un milione di euro all’Università di Modena per ricerca sulla SLA

Quasi un milione di euro per effettuare una sperimentazione clinica di due anni in 9 centri d’eccellenza italiani per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), coordinati dal Centro SLA dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena.

Questo il valore del grande progetto presentato dalla ricercatrice Jessica Mandrioli all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), posizionatosi al 15° posto tra 40 selezionati su un totale di più di 300 candidati.

Il progetto prevede la realizzazione di uno studio clinico di “fase II”, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, cioè in cui né i soggetti né i ricercatori sapranno a chi è stato amministrato il farmaco o il placebo, per evitare interferenze di altre variabili non controllabili.

Definito “terapeutico-esplorativo”, lo studio di fase 2 ha l’obiettivo di indagare l’attività terapeutica del potenziale farmaco, cioè la sua capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati, nonché di verificare la dose migliore da sperimentare nelle fasi successive, di carattere “terapeutico- confermatorio” su centinaia di pazienti.

La SLA – spiega la ricercatrice modenese – è una malattia neurodegenerativa caratterizzata dalla degenerazione e dalla morte dei neuroni motori della corteccia cerebrale, del tronco cerebrale e del midollo spinale. Clinicamente si manifesta con la progressiva paralisi della muscolatura scheletrica che determina la perdita della capacità di movimento, di comunicare, di deglutire e di respirare. La malattia esordisce mediamente nella sesta decade di vita, anche se tutte le classi d’età possono esserne affette; l’incidenza nel mondo è di 2-3 persone ogni 100.000 abitanti l’anno”.

Lo studio – prosegue la ricercatrice – rappresenterà un’opportunità di partecipazione per i malati affetti da questa patologia, ancora priva di trattamenti significativamente efficaci. Le informazioni derivate da questo studio potranno essere utili a comprendere meglio alcuni meccanismi patogenetici della malattia, in particolare il ruolo dei meccanismi di degradazione delle proteine anomale che, accumulandosi all’interno della cellula, la portano alla morte, nonché i meccanismi di azione del farmaco e la sua efficacia nel rallentare il decorso della malattia”.

Il Centro multidisciplinare dedicato alle malattie del motoneurone della Clinica Neurologica dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena segue attualmente oltre 200 pazienti affetti da SLA, provenienti da tutta Italia. L’équipe conta vari specialisti, tra i quali neurologi, pneumologi, psicologi, dietisti, logopedisti, foniatri, fisiatri, fisioterapisti, palliativisti, che cooperano per garantire la continuità di cura al malato a livello ambulatoriale e domiciliare. Il Centro è attivo in numerosi studi sulle cause della malattia e sperimentazioni farmacologiche in collaborazione con centri di ricerca italiani e internazionali.

Laureata in Medicina e Chirurgia e specializzata in Neurologia, dal 2000 Jessica Mandrioli svolge attività clinica e di ricerca in ambito neurologico e neurofisiologico, dedicandosi in particolare alle malattie del motoneurone e alle patologie demielinizzanti. Dirigente medico di primo livello presso la Clinica Neurologica di Modena, dove è responsabile del Centro SLA, dal 2013 coordina il gruppo di studio sul motoneurone della Società Italiana di Neurologia (SIN). Ha partecipato a diversi studi multicentrici sulle componenti genetiche e ambientali della SLA, sulla determinazione dei fattori di prognosi e sul management clinico della malattia, pubblicando 87 studi sulle più importanti riviste scientifiche internazionali.

Data pubblicazione 28/11/2017
Fonte UNIMORE
Tag Scienze della vita